喜报！达徽基因获得可电离脂质化合物、组合物及应用发明授权

近日，达徽基因获得了一项重大的发明授权！这一专利的授权公开揭示了一种创新性的可电离脂质化合物及其应用，代表着生物医药技术领域的一次重要突破。这项专利的成功授权将为核酸治疗药物的研发和应用开辟全新的可能性，标志着公司在生物医药领域的科研实力和创新能力得到了国内认可。

该专利中特殊的可电离脂质化合物制备的载体，对活性剂的包封率高、稳定性强、表达效率高，能够有效释放活性剂入细胞内，提高活性剂的表达量。这种新型载体不仅可以递送核酸分子，还可以运输小分子化合物、多肽或蛋白质等，极大地拓展了药物的应用范围和潜力。该技术路线区别于Moderna的LNPs系统，可为突破国际巨头的关键技术。

该专利技术已应用于本公司LNP-mRNA肝豆状核变性基因药物等领域，LNP-mRNA肝豆状核变性基因药物通过输送特定mRNA到肝脏细胞内，可以恢复缺陷基因的表达，调控铜蓝蛋白质合成，修复体内铜的代谢正常通道，达到治疗肝豆状核变性疾病的目的。在递送效率、靶向性、安全性优化、单次给药治疗效果、稳定性等方面均有很大改进。（合肥达徽基因科技有限公司）